在接受诊断出生命的八年后，新泽西州新泽西州归因于一种新的“惊人”药物来阻止她的病情。
现年52岁的拉齐尔·格林（Raziel Green）是一个积极的敌意和两个孩子的母亲，被诊断出2017年ALS很少见。
这位前零售经理在十多年的时间内开始了第一个症状，当时她的双腿在容易的过程中开始感到沉重。
有资格获得快速轨道FDA批准的ALS的新药物
她回忆起。
几个月后，当格林开始尝试平衡问题和肌肉损失时，她决定去看神经科医生，并告诉她没有错。
现年52岁的Rizel Green被诊断出患有活跃的跑步者和两个孩子的母亲（与她的孩子一起在照片中），在2017年，ALS罕见。 （Raziel Green）
她知道她的母亲和姨妈被诊断出ALS很少见，因此她付了绿色的意见和测试。她甚至没有看到第三位神经科医生，是遗传疾病专家，被诊断为超速1（SOD1）和萎缩性侧性硬化症（ALS）的刚度。
根据ALS协会的数据，该疾病是由SOD1基因中的突变引起的，约占遗传ALS病例的10％至20％，而单独的ALS病例的1％至2％。
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诊断后不久，格林了解到了Mass General的Talsody®（Tofersen）的临床经验，该经验是在马萨诸塞州剑桥制造的。
该药物每隔几周通过棉孔在脊髓液中进行。
“我们可以预测，由于药物靶向DNA，因此如果足够及早进行了治疗，则可能是治疗性的，但是这些实验尚未进行。”
她说：“我有机会，我很幸运能参加审判。”
“知道我们有这个基因，我真的不仅想为我和我的家人做这件事，而且还为其他拥有这种ALS的人做。”
格林谈到萨尔多迪（Saldodi）的药物时说：“这使我的孩子有机会进行测试，这种药物是一种预防治疗。” （Raziel Green）
格林在四个月内说，她看到了“很大的差异”，从那以后就没有恶化。
“我已经看过一位神经科医生，并比较了现在和七年的笔记，她看不到与被诊断的那一天不同。”
利益和风险
根据Timothy M.的数据，Qalsody是专门设计用于通过减少SOD1基因突变的毒性作用来治疗ALS的SOD1形状的。米勒（Miller），医学博士学位，神经学研究副主任，以及圣路易斯华盛顿大学ALS中心的CO导演。
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“接受Qalsody治疗的SOD1 ALS的人中，约有20％至25％的人不仅表现出缓慢的进步，而且停止或显示出改善的迹象，”没有参加Green的医生告诉Fox News Digital Digital。
西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经病学研究所的神经科医生托马斯·波维斯（Thomas Porvis）博士称，近年来，ALS称其为“最令人兴奋的药物”之一。
格林告诉《福克斯新闻》（Fox News Digital），这位前零售经理已经开始患有症状已有10多年的历史了，当时她的双腿在容易的过程中开始感到沉重。 （Raziel Green）
他说，尽管在28周经历中看到的好处是“适度的”，但从长远来看，患者开始出现并感觉更好。
波维斯说：“在慢性疾病的临床试验中通常是这种情况 – 当患者在更长的时间内遵循患者时，好处会更好，因此很难说药物完全释放时。”
“我们可以预测，由于药物靶向DNA，因此如果足够及早进行了治疗，则可能是治疗性的，但是这些实验尚未进行。”
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在服用Qalsody的少数患者中有一些副作用。
米勒（Fox News Digital）参与了Fox News Digital。
在曲棍球比赛中，格林被拍摄了她的儿子。格林说，她的药使她得以参加儿童体育比赛，毕业和其他地标。 （Raziel Green）
根据Purvis的说法，一些罕见的影响包括严重的头痛，无力和感觉丧失。
他补充说：“最后，在患者接触这些治疗后，几十年来，我们不知道他们的长期后果，仅仅是因为他们已经很长时间了。”
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“目前的数据似乎告诉我们，从长远来看，治疗方法是安全的。”
Stephanie Friedit，Pharm.D。
如今，格林使用了全职拐杖和长距离轮椅，但鉴于其症状没有恶化，他们仍然能够做很多您喜欢的事情。 （Raziel Green）
弗拉德特（Fradette）告诉《福克斯新闻》（Fox News Digital），在研究下一项ALS研究的同时，我们在SOD1-螺旋中的工作表明，有可能减慢这种疾病中发生毁灭性的神经变性。”
“我们继续从SOD1-ALS的现代研究以及过去十年中进行的研究中应用课程，以帮助我们为更广泛的ALS社区提供安全有效的治疗方法。”
“我希望继续”
格林表示感谢有机会服用Qalsody，该Qalsody现在得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并且可向具有这种特定基因突变的任何人使用。
“我仍然可以旅行。我仍然可以得到自己。我仍然在日常活动中独立。”
每28天，绿色就会接受药物。
如今，它的运动有些限制。它使用了全职拐杖和长距离轮椅，但鉴于其症状尚未恶化，绿色仍然能够做您喜欢的许多事情。
一位医生说：“最好遵循更长的时间治疗的患者，这是最好的。”神经科学家与儿子一起在这里拍照，她说，自从她开始吃Qalsody以来，她的病情没有差异。 （Raziel Green）
她告诉Fox News Digital：“我仍在旅行。我仍然可以养育自己。我仍然在日常活动中独立。” “当有人陪伴时，我仍然不时去健身房。”
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格林还设法参加了她的孩子的体育比赛，毕业和其他地标。
她说，这种药物给了绿色 – 和其他具有相同基因的患者 – “我们希望继续下去。”
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格林说：“这使我的孩子有机会测试和将这种药作为预防治疗。” “这是我的主要目标 – 在接受治疗后保持稳定以继续前进。”
